FDA 승인, 토닉스 파마슈티컬스(TNXP), 미국주식

토닉스 파마슈티컬스, 톤미아™에 대한 섬유근육통 양성 3상 임상시험 KOL 웨비나 개최, 2024년 하반기 FDA 승인 NDA 제출 계획

내용 요약 : 토닉스 파마슈티컬스 홀딩 코퍼레이션은 섬유근육통 관리를 위한 Tonmya™(TNX-102 SL)에 대한 긍정적인 3상 데이터를 발표하여 통증, 피로 및 수면 장애를 크게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 2024년 하반기 FDA 승인 신청 예정

 

 

*Tonyma™는 광범위한 spectrum 활성을 가지고 있어 통증, 피로, 수면 장애 등 3가지 섬유근육통 증상을 해결합니다.

*Tonmya™는 내약성 프로파일이 양호합니다. 만성 치료에 suited이 좋습니다.

 

2024년 2월 14일 (글로브 뉴스와이어) -- 시판 제품 및 개발 후보 파이프라인을 보유한 바이오 제약사인 토닉스 파마슈티컬스 홀딩 코퍼레이션(나스닥: TNXP)(토닉스 또는 회사)은 주요 오피니언 리더(KOL) 웨비나를 개최하여 TNX-102 SL의 긍정적인 3상 데이터에 대해 논의했습니다. 섬유근육통 관리를 위한 사이클로벤자프린 HCl 설하정) 및 2024년 하반기 FDA 승인 신청 경로. 이 웨비나는 2024년 1월 31일에 열렸으며 Alliance Global Partners(A.G.P.)가 주최했습니다.

 

이 웨비나에는 섬유근육통 분야의 두 명의 사상 지도자들이 등장했습니다. Daniel Clauw, M.D. 마취과, 의학 및 정신의학 교수, 미시간 대학교 만성 통증 및 피로 연구 센터장, Lesley Arnold, M.D., 신시내티 의과 대학 정신 의학 및 행동 신경 과학 교수.

 

Tonmya™는 중앙에서 작용하는 비 opio, 비 addictive, 취침 약물입니다. 앞서 발표한 바와 같이, 토닉스의 두 번째 긍정적인 3상 연구인 REASIENT는 사전에 지정된 1차 평가변수를 충족하여 섬유근육통 환자의 위약(p=0.00005) 대비 일일 통증을 크게 감소시켰습니다. 수면의 질 향상, 피로도 감소, 전반적인 섬유근육통 증상 및 기능 개선과 관련된 모든 주요 2차 평가변수에서도 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과(p=0.001 이상)가 나타났습니다.

 

토닉스는 섬유근육통 관리를 위한 Tonmya™에 대해 2024년 하반기 미국 식품의약국(FDA)에 신약신청서(NDA)를 제출할 예정입니다.

 

"이러한 데이터는 섬유근육통 환자들에게 새로운 희망을 제공합니다," 라고 아놀드 박사가 말했습니다. "저의 많은 환자들은 섬유근육통과 관련된 여러 증상들을 치료하기 위해 복합적인 치료를 필요로 했습니다. 피로, 수면, 통증을 함께 치료할 수 있는 약을 본 적이 없습니다. 이 세 가지를 모두 해결할 수 있는 Tonmya™와 같은 화합물이 있다는 것은 매우 흥미로운 일입니다."

 

"시클로벤자프린이 수면의 질을 포함한 다른 많은 주요 증상 영역에서 유익했다는 사실은 섬유근육통 환자들에게 중요합니다," 라고 클라우 박사가 말했습니다. "우리는 수면이 섬유근육통 증상을 완화하고 잠재적으로 예방하는 데 얼마나 중요한지 정말로 이해하기 시작했습니다."

 

아놀드 박사는 대부분의 환자들이 새로운 치료법을 선택할 수 있도록 열려 있다고 말하면서, 몇몇 경우에는 효능 부족, 내약성 문제, 현재 승인된 섬유근육통 치료법과 관련된 원치 않는 부작용을 언급했습니다. "환자들은 일반적으로 장기간 치료를 받아야 하기 때문에, 잘 견디는 치료법을 개발하는 것이 중요합니다."

 

"우리는 이러한 긍정적인 결과가 Tonmya™에 의해 섬유근육통이 성공적으로 치료될 수 있다는 것을 보여주고, Tonix가 10여 년 만에 처음으로 FDA 승인을 받은 섬유근육통 치료제를 가질 수 있는 기회를 제공할 수 있다고 믿습니다."라고 Tonix Pharmaceuticals의 사장 겸 최고경영자인 Seth Lederman이 말했습니다. "우리는 이제 섬유근육통 환자에게 광범위한 증상 완화와 만성 사용 및 순응도에 대한 유리한 내약성을 제공하는 새로운 1차 치료법을 제공하는 중요한 단계에 가까워졌습니다."

 

3단계 복원력 연구

정보탄력성 연구는 섬유근육통 관리를 위한 Tonmya™(TNX-102 SL: 사이클로벤자프린 HCl 설하정)의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안된 이중맹검, 무작위 배정, 위약 대조 시험이었습니다. 양팔 임상시험은 미국에서 33개 사이트에 걸쳐 457명의 참가자를 무작위로 선정했습니다. 처음 2주간의 치료는 참가자들이 TNX-102 SL 2.8 mg (1정) 또는 위약을 복용하기 시작하는 런인 기간으로 구성되었습니다. 그 후 모든 참가자는 나머지 12주 동안 TNX-102 SL 5.6mg(2 x 2.8mg 정제) 또는 2개의 위약으로 용량을 늘렸습니다. 이 연구는 기준선에서 14주차(일별 수치 등급 척도 점수의 주간 평균 사용)까지 일일 일기 통증 심각도 점수 변화(TNX-102 SL 5.6mg 대 위약)의 사전 지정된 1차 평가 변수를 충족했으며, 다중 귀책을 가진 혼합 모델 반복 측정으로 분석되었습니다(p=0.0000005).

 

섬유근육통에 대하여 

섬유근육통은 중추신경계 내에서 증폭된 감각 및 통증 신호로 인해 발생하는 것으로 이해되는 만성 통증 장애입니다. 섬유근육통은 미국에서 약 600만에서 1,200만 명의 성인을 괴롭히고 있으며, 그 중 대다수는 여성입니다. 섬유근육통의 증상으로는 만성적인 광범위 통증, 비회복적인 수면, 피로감, 아침 강직 등이 있습니다. 다른 관련 증상으로는 불안과 우울증을 포함한 인지 기능 장애와 기분 장애가 있습니다. 섬유근육통을 앓고 있는 사람들은 일상 활동에 어려움을 겪고, 삶의 질이 손상되었으며, 자주 장애를 받습니다. 의사와 환자는 현재 판매되는 제품에 대한 공통된 불만을 보고합니다.

 

Tonmya™(TNX-102 SL로도 알려져 있음)

Tonmya는 섬유근육통의 수면의 질을 향상시키는 제안된 메커니즘과 함께 취침 시 매일 투여하도록 설계된 사이클로벤자프린 염산염의 특허받은 설하정 제형입니다. Tonmya는 퍼스트 패스 간 대사의 우회로 인해 긴 반감기 활성 대사산물인 노르시클로벤자프린의 빠른 경점막 흡수 및 생산 감소를 제공합니다. Tonmya는 5-HT2A-세로토닌성, α1-아드레날린성, H1-히스타민성 및 M1-무스카린성 콜린성 수용체에서 강력한 결합 및 길항제 활성을 갖는 다기능제로 섬유근육통의 일일 취침 치료제로 개발 중입니다. TNX-102 SL은 또한 섬유근육통형 Long COVID(공식적으로 COVID-19의 급성 후 후유증으로 알려져 있음), 알코올 사용 장애 및 알츠하이머병의 동요를 개발 중입니다. 미국 특허청(USPTO)은 2017년 5월 미국 특허 제9636408호, 2018년 5월 특허 제9956188호, 2018년 11월 특허 제10117936호, 2019년 7월 특허 제10,357,465호, 2020년 8월 특허 제10736859호를 발행하였습니다. 특허에 주장된 Protectic™ protective eutectic 및 Angstro-Technology™ 제형은 Tonix의 독점 Tonmya 조성물의 중요한 요소입니다. 이러한 특허는 NDA 승인 시 Tonmya에게 2034/2035년까지 미국 시장 독점권을 제공할 것으로 예상됩니다. 또한, 토닉스는 CBP-HCl의 경점막 흡수에 대한 미국 특허 출원을 보류 중이지만 발표하지 않았으며, 미국 시장 독점은 2033년까지, 섬유근육통의 우울 증상 치료는 2032년까지, 섬유근육통 통증 치료는 2032년까지 예상됩니다. 시장 독점권은 2041년까지 예상됩니다.

 

제약 지주회사 토닉스는 인간의 질병을 치료 및 예방하고 고통을 완화하기 위한 치료제의 상업화, 개발, 발견 및 허가에 중점을 둔 바이오 제약 회사입니다. 토닉스의 개발 포트폴리오는 중추신경계 장애에 초점을 맞추고 있습니다. 토닉스의 우선 과제는 섬유근육통 관리를 위한 2개의 긍정적인 3상 연구를 완료한 톤미아에 대한 신약 신청서(NDA)를 FDA에 제출하는 것입니다. 토닉스는 2024년 상반기 FDA와 만나 2024년 하반기 섬유근육통 관리를 위한 톤미아 승인을 위한 NDA를 제출할 예정입니다. TNX-102 SL은 급성 스트레스 반응의 중증도와 급성 스트레스 장애 및 외상 후 스트레스 장애의 빈도를 줄이기 위해 개발되고 있습니다. 이 재판은 노스캐롤라이나 대학의 후원을 받고 있으며, 미국 국방부의 자금 지원을 받았습니다. TNX-102 SL도 만성적인 급성 후 COVID-19 질환인 섬유근육통형 Long COVID 치료를 위해 개발 중이며, 2023년 3분기 개념 증명 연구의 탑라인 결과가 보고되었습니다. TNX-1300(코카인 에스테라아제)은 코카인 중독을 치료하기 위해 설계된 생물학적 물질로 FDA로부터 획기적인 치료법 지정을 받았고 미국 국립 약물 남용 연구소(NIDA)로부터 자금을 받았습니다. TNX-1300에 대한 2단계 연구는 2024년 1분기에 시작될 예정입니다. 토닉스의 희귀질환 개발 포트폴리오에는 프래더윌리증후군(PWS) 치료용 TNX-2900(비강내 강화 옥시토신)이 포함되어 있습니다. TNX-2900은 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며 PWS 환자를 대상으로 한 2상 연구를 지원하기 위한 연구용 신약(IND) 신청이 승인되었습니다. 토닉스의 면역학 개발 포트폴리오에는 동종이식 거부반응 예방 및 자가면역질환 치료를 위해 개발 중인 CD40-리간드(CD40L 또는 CD154)를 표적으로 하는 인간화 단일클론항체 TNX-1500을 포함한 장기이식 거부반응, 자가면역 및 암을 해결하기 위한 바이오로직스가 포함되어 있습니다. TNX-1500에 대한 1상 연구는 2023년 3분기에 시작되었습니다. 토닉스의 감염병 파이프라인에는 천연두 및 mpox 예방 백신인 TNX-801이 포함되어 있습니다. 또한 TNX-801은 코로나19 예방을 위한 백신으로 개발 중인 TNX-1800을 포함한 다른 감염병의 생바이러스 백신 플랫폼 또는 재조합 수두 백신 플랫폼 역할도 수행하고 있습니다. 2023년 4분기 동안 TNX-1800은 미국 국립보건원(NIH), 국립알레르기감염증연구소(NIAID) 프로젝트 넥스트젠으로부터 임상 1상에 포함되도록 선정되었습니다. 감염병 개발 포트폴리오에는 광범위한 소분자 경구용 항바이러스제인 TNX-3900 및 TNX-4000도 포함됩니다. 당사의 상업 자회사인 토닉스 메디슨은 2023년 6월 30일에 제품을 인수한 업셔-스미스 연구소, LLC와의 전환 서비스 계약에 따라 젬브레이스® 심터치®(수마트립탄 주사) 3mg과 토심라®(수마트립탄 비강 스프레이) 10mg을 판매합니다. 젬브레이스 심터치(Zembrace SymTouch)와 토심라(Tosymra)는 각각 성인의 아우라 유무에 관계없이 급성 편두통 치료를 위해 표시됩니다.